卵巢恶性肿瘤是女性生殖器官常见的恶性肿瘤之一，发病率仅次于子宫颈癌和子宫体癌而列居第三位。由于卵巢的胚胎发育、组织解剖及内分泌功能较复杂，早期症状不典型，术前鉴别卵巢肿瘤的组织类型及良恶性相当困难。2015年1月发表在《Health Technol Assess.》的一项英国研究，对5种药物治疗晚期复发性卵巢癌的临床有效性和成本效果进行了比较。

背景：卵巢癌是英国第五大最常见癌症和第四大最常见癌症死因。在成功接受一线化疗的人群中，55~75%的人会在两年内复发。此时，哪种化疗方案在复发或晚期卵巢癌的治疗中更有效和成本效果是未知的。

目的：比较拓扑替康、聚乙二醇盐酸多柔比星脂质体（PLDH）、紫杉醇、曲贝替定和吉西他滨治疗晚期复发性卵巢癌的临床有效性和成本效果。

数据来源：检索电子数据库（Medline、Embase、Cochrane临床对照试验注册库、卫生技术评估数据库、NHS卫生经济评价数据库）和试验注册，并审查公司提交的文件。数据库的检索时间截止到2013年5月。

方法：按照标准的方法学原则，进行临床和经济学文献的系统评价。评估拓扑替康、聚乙二醇盐酸多柔比星脂质体、紫杉醇、曲贝替定和吉西他滨的双盲、随机、安慰剂、对照试验，并纳入经济学评价。我们进行了网络Meta分析（NMA），开发了新的经济学模型。

结果：对评价临床应答的大多数结局，构建了两个网络：一个评估基于铂的方案，另一个评估基于非铂的方案。在患铂类敏感疾病的人群中，NMA发现，与铂单一治疗相比，PLDH+铂以及紫杉醇+铂在总生存率（OS）上具有显著获益。与紫杉醇+铂相比，PLDH+铂显著延长了无进展生存期（PFS）。在基于非铂治疗的患者中，与拓扑替康单一治疗相比，PLDH单一治疗和曲贝替定+PLDH能显著增加OS，但不能显著增加PFS。在铂耐药/难治性（PRR）疾病的患者中，NMA没有发现任何治疗方法与替代方法之间在OS和PFS上具有显著差异。经济学模型表明，对于铂类敏感疾病和接受基于铂治疗的人群，紫杉醇+铂vs铂的估计概率增量成本效果比（ICER：每额外质量调整生命年（QALY）增加的增量成本）为24539英镑。吉西他滨+卡铂为严格控制的，PLDH+铂为严格控制的。对于铂类敏感疾病和接受基于非铂治疗的人群，PLDH vs紫杉醇，以及曲贝替定+PLDH vs PLDH的概率ICER分别估计为25931英镑和81353英镑。拓扑替康为严格控制的。对于RRR疾病的人群，拓扑替康vs PLDH的概率ICER估计为324188英镑。紫杉醇为严格控制的。

局限性：由于基于铂和基于非铂治疗是各自评价的，所以这些方案的有效性和成本效果的比较在铂类敏感疾病的患者中是不确定的。

结论：对于铂类敏感疾病，比较基于铂和基于非铂治疗的临床有效性和成本效果是不可能的。对于铂类敏感疾病和接受基于铂治疗的人群，与铂相比，在30000英镑/额外QALY的阈值上，紫杉醇+铂划算。对于铂类敏感疾病和接受基于非铂治疗的人群，与紫杉醇相比，在30000英镑/额外QALY的阈值上，不确定PLDH是否划算；与PLDH相比，曲贝替定+PLDH不可能是划算的。对于RRR疾病的患者，与PLDH相比，拓扑替康不可能是划算的。比较基于铂和基于非铂治疗的随机对照试验将帮助比较这些方案的有效性。

（选题审校：唐惠林 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）