低剂量DNA甲基转移酶抑制剂阿扎胞苷是目前成人骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓细胞白血病的标准疗法，尤其对于不能耐受高强度化疗或造血干细胞移植的老年患者而言，可有效提高患者生存质量，延长生存时间。2016年4月，发表在《Leukemia》的一项研究表明，延长口服CC-486的给药方案对低风险MDS患者来说具有长期治疗效果。

在血液科恶性疾病临床治疗进展中，CC-486是阿扎胞苷的口服制剂（AZA），是一种表观遗传修饰剂和DNA甲基转移酶抑制剂。CC-486每28天的治疗周期内给药7天的给药方案在1期剂量探索研究中被评估分析。AZA具有较短的血浆半衰期，并且只在S期与DNA结合。延长CC-486暴露量可以增加AZA影响的疾病靶细胞的数量，并使治疗效果最大化。

试验中，低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者在重复的28天治疗周期中，每天接受一次的300mg CC-486治疗，共接受14天（28人）或21天（27人）。患者中位年龄为72岁（范围31～87），75%的患者MDS风险的国际预后评分系统评分为中危-I。在14天给药方案和21天给药方案的患者中，CC-486治疗周期的中位数分别为7（范围2～24）和6（范围1～24）。在14天给药方案和21天给药方案的患者中，分别有36%和41%的患者达到了总体响应（完全或部分缓解、红细胞（RBC）或血小板输血独立（TI）、血液学改善）（国际工作组2006）。两种给药方案的RBC TI率相似，分别为31%和38%。

CC-486一般耐受性较好。延长口服CC-486的给药方案对低风险MDS患者来说是具有长期治疗效果的。

（选题审校：梁舒瑶 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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