2020年2月，英国学者在《Clin J Am Soc Nephrol》发表了他克莫司和泼尼松龙单药治疗新发微小病变肾病（MCD）成人的随机对照试验。
 
背景和目的：MCD是成人肾病综合征的重要原因。糖皮质激素是MCD的一线治疗药物，但是经常需要延长治疗疗程，并且复发率较高。因此，MCD患者经常暴露于较高的糖皮质激素累积剂量，并处于相关不良反应的风险中。本研究调查了无糖皮质激素的他克莫司单药治疗在新发MCD的治疗上是否有效。
 
设计、地点、参与者和测量指标：这是在英国6个肾脏科进行的一项多中心、前瞻性、开放性、随机对照试验。患者入组标准为，成年患者，首次出现MCD和肾病综合征。患者随机分配至口服他克莫司0.05mg/kg每天两次或泼尼松龙1mg/kg每天一次至每天60mg的组中。主要结局为治疗8周后肾病综合征的完全缓解。次要结局包括16和26周时肾病综合征的缓解、肾病综合征复发率、肾功能自基线的改变。
 
结果：8周（泼尼松龙vs他克莫司：21/25（84%）vs 17/25（68%）；P=0.32；缓解率的差异，16%；95% CI，-11~40）、16周（23/25（92%）vs 19/25（76%）；P=0.25；16%；-8~38）或26周（23/25（92%）vs 22/25（88%）；P=0.99；4%；-17~25）时，他克莫司和泼尼松龙治疗队列间完全缓解的患者比例无显著差异。每组实现完全缓解的患者（P=0.99）的复发率无显著差异（泼尼松龙vs他克莫司：17/23（74%）vs 16/22（73%）），从完全缓解到复发的时间也无显著差异。
 
结论：他克莫司单药治疗是想要避免激素治疗的MCD患者的有效替代疗法。
 
 
 
 
（选题审校：苏珊  编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）