2020年6月，法国学者发表在《Br J Haematol》的法国组织细胞增多症组的23个病例分析和系统文献评价，考察了2CdA（2-氯脱氧腺苷，克拉屈滨）治疗成人肺外朗格汉斯细胞组织细胞增多症（LCH）的长期有效性和安全性。
 
LCH是一种罕见的多变疾病，常影响儿童。很少有关于成人发病管理的数据。缺乏2CdA有效性和安全性的完整描述。研究者报道了一项回顾性、多中心研究，研究对象为23名接受单药2CdA治疗的成年LCH（a-LCH）患者，同时也进行了系统文献评价。
 
所有患者之前都接受了全身治疗（长春花碱，19人）。22名患者可评估对2CdA的应答。总应答率（ORR）为91%。11名患者完全应答（CR）（50%）。9名患者（39%）发生3~4级中性粒细胞减少和/或重症感染。文献评价产生了额外的48个病例。汇总分析证实了结果（ORR，88%；CR，49%）。累积剂量＜50mg/m²时，CR罕见。2年和5年的疾病进展率分别为20%和30%。对2CdA的部分应答可预测疾病进展。再治疗的8名患者中，5人CR，2人PR，1人死亡。单药2CdA在再激活a-LCH上是有效的，包括中等剂量时。毒性显著但可接受，需要感染预防。完全应答者可长期缓解。需要进一步研究确定2CdA与其他药物的使用顺序（长春花碱、阿糖胞苷）。
 
 
（选题审校：谈志远  编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）