基底细胞癌发病率越来越高。英国的研究者2014年1月发表在《Lancet Oncol》的一项多中心平行组非劣效研究显示，对于低风险基底细胞癌患者，咪喹莫特的效果劣于手术。但咪喹莫特乳膏可能仍为部分基底细胞癌患者的一种有效治疗选择。

背景：基底细胞癌是最常见的皮肤癌，在世界范围内其发病率越来越高。本研究旨在评估咪喹莫特乳膏较手术切除对低风险基底细胞癌患者的疗效。

方法：研究者在英国的12个中心进行了一项多中心、平行组、实效、非劣效性、随机对照试验，该试验在2003年6月19日~2007年2月22日期间招募患者，随访3年（2006年6月26日~2010年5月26日）。只要患者组织学证实为低风险原发结节性或浅表性基底细胞癌，无论年龄多大都符合纳入标准。研究者排除了患有硬斑性或复发性基底细胞癌和格林综合症的患者。研究者将患者随机分配（1:1，计算机随机生成序号,按中心和肿瘤类型分层）为：咪喹莫特5％乳膏，每日一次，为期6周（浅表性）或12周（结节性）或者手术切除（边缘4毫米）。研究者不知晓随机序列。因为干预性质，患者盲态无法做到，部分结果评估者可能实现设盲。直到所有分析完成，试验统计学家对于分配结果均不知晓。主要结果是临床成功患者的比例，定义为初始治疗无失败或开始治疗3年内无复发。研究者使用的相对危险度（RR）的非劣效临界值为0.87。采用改良的意向性治疗人群分析和符合方案分析。本研究作为国际标准随机对照试验（ISRCTN48755084）在ClinicalTrials.gov注册，注册号为NCT00066872。

结果：501名患者被随机分配到咪喹莫特组（n = 254）或手术切除组（n = 247）。在第3年， 401名（80%）患者被纳入改良的意向性治疗组。在3年时，咪喹莫特组的178/213名患者（ 84%）实现成功治疗；手术组则为185/188名（RR = 0.84 ，98%CI为0.78～0.91（98%）；P ＜0.0001）。组间患者自评估结果无显著差异。最常见的不良反应为瘙痒（咪喹莫特组211名；手术组129名）和渗液（160 vs 81）。研究者记录的咪喹莫特组的严重不良事件为99/249例(40%)；手术组为97/229例(42%)，但均与治疗无关。咪喹莫特组有12名（5%）患者由于不良事件而退出，而手术组为4名(2%)退出。

注解：根据研究者预定的非劣效性标准，咪喹莫特的效果劣于手术。尽管手术切除仍然是低风险基底细胞癌最好的治疗方法，咪喹莫特乳膏可能仍为体积小、低风险的浅表性或结节性基底细胞癌的一种有效治疗选择，同时也取决于患者的喜好、病变大小、病变部位以及患者是否具有一个以上病变部位。

资助：英国癌症研究中心。

（选题审校：张萌萌 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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