2015年1月，发表于《N Engl J Med.》的一篇文章考察了来那度胺联合地塞米松治疗复发性多发性骨髓瘤的疗法中加入卡非佐米对于无进展生存期的影响。结果显示，将卡非佐米加入到来那度胺+地塞米松中，能够显著改善复发性多发骨髓瘤患者的无进展生存期，并具有可观的风险获益比。

背景：来那度胺联合地塞米松是复发性多发性骨髓瘤的推荐治疗方法。蛋白酶体抑制剂卡非佐米+来那度胺+地塞米松治的联合应用在Ⅰ、Ⅱ期治疗复发性多发性骨髓瘤的研究中表现出了一定的效果。

方法：我们将792名复发性多发性骨髓瘤患者随机分配到卡非佐米+来那度胺+地塞米松（卡非佐米组）和来那度胺+地塞米松（对照组）中，主要研究终点是无进展生存期。

结果：卡非佐米组明显提高无进展生存期（中位值：卡非佐米组26.3月vs对照组17.6月；进展或者死亡的风险比0.69；95%CI，0.57~0.83；P = 0.0001）。中期分析中，两组的中位总生存期均未达到停止线。卡非佐米和对照组的24个月Kaplan-Meier总体生存率分别为73.3%和65.0%（死亡危险比0.79；95% CI，0.63-0.99；P = 0.04）。卡非佐米和对照组的总应答率（部分应答率或较好）分别为87.1%和66.7%（P＜0.001；各自组中分别有31.8%和9.3%的患者具有完全应答或较好；14.1%和4.3%的患者具有严格完全应答）。卡非佐米和对照组的3级或3级以上的不良反应分别为83.7%和80.7%；分别有15.3%和17.7%的患者由于不良反应退出治疗。卡非佐米组的患者有较好的健康相关生活质量。

结论：中期分析中，将卡非佐米加入到来那度胺+地塞米松中，能够显著改善复发性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期，并具有可观的风险获益比。

（选题审校：XXX 编辑：吴刚）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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