骨髓瘤是一种起源于骨髓中浆细胞的常见恶性肿瘤。有单发性和多发性之分，以后者多见。2015年8月发表在《Br J Haematol.》的一项英国研究，探究了苯达莫司汀、沙利度胺和地塞米松联合治疗复发/难治骨髓瘤的有效性与安全性。

对硼替佐米和来那度胺耐药的复发骨髓瘤患者迫切需要一种有效的治疗手段。虽然有临床一线的数据表明苯达莫司汀优于美法仑，但在联合治疗中苯达莫司汀的合适剂量尚缺乏足够证据支持。

我们报道了一项多中心、随机、两阶段、II期试验。该试验同时评估28天疗程中，苯达莫司汀2个剂量（60 mg/m2 vs 100 mg/m2）第1天和第8天、沙利度胺（100 mg）1～21天和低剂量地塞米松（20 mg）第1、8、15和22天的有效性和耐受性。94名复发患者在试验中接受治疗。由于过高的骨髓抑制毒性，在中期有效性和耐受性评估中，终止了苯达莫司汀100 mg/m2剂量组的试验，并修改了纳入标准中的骨髓抑制毒性部分。包括血栓栓塞和神经毒性在内的非血液学毒性是罕见的。在60 mg/m2组中，61.1%的受试者能耐受治疗，研究选择的人群中，部分应答率为为46.3%，无进展生存期为7.5个月。

此研究表明，在严重的治疗前骨髓瘤患者中，苯达莫司汀60 mg/m2每月2次联合沙立度胺及地塞米松多疗程化疗是可以耐受的，且有效性较好。

（选题审校：陈恳 编辑：丁好奇）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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