关于新诊断的胶质母细胞瘤的AVAglio和RTOG-0825随机、安慰剂对照III期临床试验（向放疗联合替莫唑胺的治疗方案中添加贝伐珠单抗）报道了延长的无进展生存期（PFS），但不延长总生存期（OS）。2015年9月，发表在《J Clin Oncol.》的一项回顾性研究表明，向放疗联合替莫唑胺的治疗方案中添加贝伐珠单抗或可使颈髓内胶质母细胞瘤患者OS获益。

目的：关于新诊断的胶质母细胞瘤的AVAglio（Avastin治疗胶质母细胞瘤）和RTOG-0825随机、安慰剂对照III期临床试验（向放疗联合替莫唑胺的治疗方案中添加贝伐珠单抗）报道了延长的无进展生存期（PFS），但不延长总生存期（OS）。为确定是否某些亚组患者可以从一线标准治疗中添加贝伐珠单抗中获得OS受益，对AVAglio患者进行回顾性评估分子亚型，对每个患者亚组进行贝伐珠单抗的疗效评估。

患者和方法：共从AVAglio患者（总N=A921）中获取349个预处理样本（贝伐珠单抗组，n=171；安慰剂组，n=178）可用于生物标志物分析。样品以基因表达和异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变状态为特征，分类进入预先确定的分子亚型。各亚型分别评估PFS和OS。

结果：预后因素的多变量分析显示，贝伐珠单抗比安慰剂对于颈髓IDH1野生型肿瘤患者具有显著的OS优势（17.1 vs 12.8个月；危险比，0.43；95% CI，0.26～0.73；P=0.002）。本分析还表明颈髓亚型的生物标志物和治疗组之间存在相互作用（P=0.023）。贝伐珠单抗与安慰剂相比，间质和颈髓内肿瘤患者可获得PFS受益；然而，仅颈髓亚型转化为OS受益。

结论：对AVAglio试验数据回顾性分析表明，IDH1野生型颈髓内胶质母细胞瘤患者可能从贝伐珠单抗一线治疗中获得OS受益。自AVAglio观察到的颈髓亚型的预测价值应在一个独立的数据集中进行验证。

（选题审校：张萌萌 编辑：刘爱菊）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

（专家点评：）