当前，抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎需要更安全有效的治疗方案。2020年2月，发表在《N Engl J Med》的一项一项2×2析因设计，评估了使用血浆置换和两个口服糖皮质激素方案的治疗效果。
 
背景：ANCA相关血管炎需要更有效和更安全的治疗方法。
 
方法：研究人员开展了一项2×2析因设计的随机试验，评估使用血浆置换和两个口服糖皮质激素方案治疗严重ANCA相关血管炎患者（定义为估算肾小球滤过率＜50 mL/min/1.73m2体表面积或弥漫性肺出血）的效果。患者被随机分配至接受血浆置换（随机分配后14日内7次血浆置换）或无血浆置换（对照组）。同时，患者随机接受标准剂量或减量口服糖皮质激素疗法。随访7年，主要终点指标为任何原因死亡或终末期肾病（ESKD）。
 
结果：血浆置换组352名患者中有100名（28.4%）发生任何原因死亡或ESKD，对照组352名患者中有109名（31.0%）发生任何原因死亡或ESKD（风险比，0.86；95%置信区间[CI]，0.65～1.13；P=0.27）。在亚组分析和次要结局分析中，结果是相似的。同时研究人员还评估了糖皮质激素减量方案和标准剂量方案的非劣效性，非劣效性界限是11个百分点。减量组330名患者中92人（27.9%）出现任何原因死亡或ESKD，而标准剂量组325名患者中有83人（25.5%）出现任何原因死亡或ESKD（绝对风险差异为2.3个百分点；90%CI，-3.4～8.0），符合非劣效性标准。减量组1年内严重感染风险低于标准剂量组（发生率比 0.69；95%CI，0.52～0.93），但两组的其他次要结局指标相似。
 
结论：在严重ANCA相关血管炎患者中，血浆置换不能降低死亡或ESKD发病率。糖皮质激素减量方案的死亡或ESKD不劣效于标准剂量方案。
 
 
 
 
 
（选题审校：应颖秋  编辑：王淳）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）