原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种少见的高度恶性非霍奇金淋巴瘤，真实世界临床研究较少。2020年3月，发表在《 Neurology》的一项基于人群的研究表明，PCNSL人群中老年人的比例在增加，且临床转归与临床试验报告的结果较为一致。反映出PCNSL在药物治疗方面的最新进展在真实世界的治疗中得到了应用。
 
目的：PCNSL患者相关真实世界临床研究较少。本研究的目的是，在一项全国性的基于人群的研究中，分析目前PCNSL管理的医疗实践情况。
 
方法：法国眼-脑淋巴瘤网络（LOC）数据库前瞻性地记录32个法国中心新确诊的PCNSL病例。回顾性分析2011年～2016年确诊的患者资料。
 
结果：研究者共纳入1002例免疫功能正常的患者（43%年龄＞70岁，中位Karnofsky体力状态[KPS]评分为60）。92%病例的一线治疗是大剂量甲氨蝶呤为主的化疗，随着时间的推移，利妥昔单抗的使用越来越多（66%）。77%的年龄＜60岁的患者接受强化治疗，包括全脑放疗（WBRT）（54%）或大剂量化疗加自体干细胞移植（HCT-ASCT）（23%）。在年龄＞60岁的患者中，使用WBRT和HCT-ASCT强化治疗分别占9%和2%。初始化疗的完全缓解率为50%。中位无进展生存期为10.5个月。为了应对复发，55%、17%、10%和18%的患者分别接受二线化疗、HCT-ASCT、WBRT和姑息治疗。中位、2年和5年总生存率分别为25.3个月、51%和38%（＜60岁：未达到[NR]，70%和61%；＞60岁：15.4个月、44%和28%）。多因素分析中，年龄、KPS、性别和诱导CT的应答是独立的预后因素。
 
结论：本研究证实了PCNSL人群中老年人所占比例在增加，且基于人群的研究的结果与临床试验报告结果相一致，反映出PCNSL治疗方面的最新进展在真实世界的治疗中得到了应用。
 
 
（选题审校：程吟楚  编辑：吴星）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）