尽管严重的副作用罕见，但他汀会增加肌病的风险，可能进展为严重的横纹肌溶解症。2021年2月，英国学者发表在《BMJ》的随机、安慰剂对照n/1试验系列，探究了他汀治疗对肌肉症状的影响。
 
目的：旨在明确他汀对既往当服用他汀时具有肌肉症状的人群肌肉症状的影响。
 
设计：单病例（n/1）随机安慰剂对照试验。
 
地点：2016年12月~2018年4月英国50个地区的初级诊所。
 
参与者：因肌肉症状而近期停止他汀或考虑停止他汀的200名参与者。
 
干预：参与者随机分配至6个双盲治疗期序列（每个治疗期2个月）的每日阿托伐他汀20mg或安慰剂组中。
 
主要结局指标：每个治疗期末，参与者通过视觉模拟量表（0~10分）评定各自的肌肉症状。主要分析比较了他汀和安慰剂组的症状评分。
 
结果：151名参与者产生了至少1个他汀治疗期和1个安慰剂治疗期的症状评分，并纳入到主要分析中。总体来说，他汀治疗期和安慰剂治疗期的肌肉症状评分无差异（他汀减去安慰剂的平均差，-0.11；95% CI，-0.36~0.14；P=0.40）。他汀治疗期和安慰剂治疗期因不耐受肌肉症状而退出试验的参与者人数分别为18人（9%）和13人（7%）。完成试验的三分之二参与者重新开始他汀长期治疗。
 
结论：与安慰剂相比，在既往接受他汀治疗时出现严重肌肉症状的参与者中，阿托伐他汀20mg对肌肉症状无总体影响。多数完成试验的参与者更愿意重新开始他汀治疗。n/1试验能评估群体水平的药物反应并指导个体化治疗。
 
 
（选题审校：徐晓涵  编辑：丁好奇）
（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）