心脏病患儿常需要抗凝治疗来预防血栓形成。目前的标准治疗(SOC),维生素K拮抗剂或低分子肝素,有显著的缺点。2023年12月,发表在《J Am Coll Cardiol》的一项2期、开放标签试验,调查了阿哌沙班用于儿童心脏病血栓预防的安全性、药代动力学(PK)、药效学和疗效。
目的:作者试图描述阿哌沙班(一种口服直接Xa因子抑制剂)预防先天性或获得性心脏病儿童血栓栓塞的安全性、PK、药效学和疗效。
方法:针对需要血栓预防的心脏病儿童(年龄28天至<18岁)的2期、开放标签试验。随机分组(2:1)至阿哌沙班或SOC,为期1年,意向治疗分析。主要终点:裁定的主要或临床相关的非主要出血的复合指标。次要终点:PK、药效学、生活质量和疗效探索。
结果:从2017年到2021年,对192例受试者进行随机分组,阿哌沙班组129例和SOC组63例。诊断包括单心室(74%)、川崎病(14%)和其他心脏病(12%)。1例阿哌沙班受试者(0.8%)和3例SOC受试者(4.8%)有主要或临床相关的非大出血(%差异−4.0[95%CI −12.8~0.8])。阿哌沙班所有出血事件的发生率几乎是SOC的两倍(100.0 vs 58.2/100人-年),这是由12例有≥4次轻微出血事件的受试者驱动的。两组均未发生血栓栓塞事件或死亡。阿哌沙班儿童PK稳态暴露与成人水平一致。
结论:在这项儿科多国随机试验中,阿哌沙班和SOC很少出现出血和血栓栓塞。阿哌沙班PK数据与证明疗效的成人试验密切相关。这些结果支持阿哌沙班作为SOC的替代用于儿童心脏病的血栓预防。
(选题审校:闫盈盈 编辑:常路)
(本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校,环球医学资讯编辑完成。)
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J Am Coll Cardiol. 2023 Dec 12;82(24):2296-2309.
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